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Articolo pubblicato il 17-09-2006
da Comunicato Stampa Telethon
Numero 31-32 - Anno 3
17 Settembre 2006
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Distrofia muscolare, Dalla ricerca Telethon nuova strategia farmacologia: successo nel modello animale, bloccate due forme della malattia
Messa a punto dal gruppo di Pier Lorenzo Puri, utilizza gli inibitori delle deacetilasi.
Un’altra vittoria di Telethon contro la distrofia muscolare. Questa volta con
una scoperta in campo terapeutico: è stata infatti sviluppata una nuova strategia
farmacologica che ha permesso di curare nel topo due diverse forme di questa malattia
genetica. L’importante risultato è stato raggiunto da tre giovani ricercatrici, Giulia
Minetti, Claudia Colussi e Raffaella Adami, coordinate da Pier Lorenzo Puri,
capolaboratorio dell’Istituto Telethon Dulbecco presso la Fondazione A. Cisalpino,
Parco Scientifico Biomedico San Raffaele di Roma, in collaborazione con l’Istituto
Dermatopatico dell’Immacolata e l’Università di Pavia. Il professor Puri ha guidato
un vasto progetto di ricerca, svolto in collaborazione con numerosi laboratori
italiani e d’oltreoceano che ha potuto contare sul finanziamento di Telethon e di
altri enti nazionali ed internazionali. Il lavoro è pubblicato sulla prestigiosa
rivista “Nature Medicine”*.
La terapia individuata dal gruppo di Puri si basa sulla somministrazione giornaliera
di inibitori delle deacetilasi, particolari farmaci già utilizzati nella pratica
clinica, soprattutto in campo oncologico. Nel caso della distrofia muscolare,
il trattamento nel modello animale con tali farmaci previene pressoché
completamente la progressione della malattia, determinando al contempo un
aumento della massa muscolare e preservando i muscoli dalla perdita di forza
e dalle alterazioni morfologiche tipiche. Dopo soltanto tre mesi di trattamento
i topolini malati sono riusciti infatti a correre normalmente.
Si tratta di uno
dei primi esempi di strategia farmacologica nel trattamento di malattie genetiche e
– sottolineano i ricercatori – l’effetto terapeutico non dipende dal recupero
di espressione da parte dei geni mutati.
“Si tratta di un risultato concreto e rilevante ma che non deve in ogni caso generare
eccessive aspettative, poiché è fondamentale ricordare – ha commentato Puri -
che il successo conseguito rimane circoscritto per ora a modelli di distrofia
muscolare del topo e che non necessariamente è replicabile nell’essere umano.
Questo perché i sintomi che si manifestano nei roditori sono, in generale, assai
più blandi di quelli negli umani”.
Nonostante molti inibitori delle deacetilasi siano già usati come farmaci, prima di
poter procedere ad un’eventuale sperimentazione della nuova strategia farmacologia
sui bambini distrofici ci vorranno ancora numerose verifiche: occorrono infatti
ancora altri studi su modelli di distrofia in animali, il confronto tra i vari
inibitori delle deacetilasi disponibili, nonché l’analisi di una possibile terapia
combinata con steroidi.
In tale prospettiva il gruppo di Puri si sta già preparando
a percorrere diverse direzioni, sfruttando le sinergie tra Telethon, Parent Project,
MDA(Muscolar Distrophy Association) e NIH(National Institutes of Health) negli Usa,
ed alcune industrie farmaceutiche proprietarie degli inibitori delle deacetilasi.
* G C Minetti, C Colussi, R Adami, C Serra, C Mozzetta, V Parente, S Fortuni,
S Straino, M Sampaolesi, M Di Padova, B Illi, P Gallinari, C Steinkuhler,
M C Capogrossi, V Sartorelli, R Bottinelli, C Gaetano & P L Puri. Functional
and morphological recovery of dystrophic muscles in mice treated with deacetylase
inhibitors. Nat Med 2006.
RCS Media Group sostiene Telethon cofinanziando il progetto di ricerca di
Pier Lorenzo Puri.
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Autore: Comunicato Stampa Telethon
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